Zespoły inżynierów opracowali nowe nanocząsteczki, które mogą być dostarczone do płuc przez mRNA. Taka metoda ma w przyszłości „edytować” geny i pomóc m. in. w leczeniu mukowiscydozy.
Testy nowej technologii na myszach
Naukowcy z MIT oraz University of Massachusetts Medical School zdołali stworzyć kolejny rodzaj nanocząsteczek, które mogą znaleźć zastosowanie we wziewnym leczeniu mukowiscydozy oraz innych chorób atakujących ludzkie płuca. Nowa technologia została już przetestowana na mysich organizmach i polega na dostarczeniu do wnętrza płuc nanocząsteczki za pomocą informacyjnego RNA (mRNA).
Jak twierdzą naukowcy, użycie mRNA może być przełomem w leczeniu dotychczas nieuleczalnych chorób, spowodowanych uszkodzonymi genami. Znaczną przeszkodą w zastosowaniu tej techniki było dostarczanie mRNA wprost do właściwych części ciała. Terapia wpływała zarówno na chore, jak i zdrowe komórki.
Podaż nanocząsteczek często powoduje nagromadzenie się ich w wątrobie, stąd też w trakcie badań klinicznych znajduje się kilka metod wykorzystujących informacyjny RNA, który w sporej liczbie przypadków otaczany jest kulą tłuszczową, chroniącą przed zbyt wczesnym rozkładem. Ten rodzaj kwasu rybonukleinowego zastosowano także w szczepionkach przeciwko COVID-19.
Płuca zasilą nanocząsteczki dostarczone przez mRNA
Najnowsza metoda opiera się o nanocząsteczki lipidowe, które celowo atakowałyby płuca osoby chorej, a ich budowa złożona jest z dodatnio naładowanej grupy czołowej oraz ogona lipidowego. Dodatnie naładowanie podawanej grupy czołowej związane jest z tym, że informacyjny kwas rybonukleinowy jest naładowany ujemnie. Ogon natomiast wspomaga przedostanie się przez błonę komórkową.
Kontynuacja testów na myszach wykazała, że jedna dawka podanego mRNA pozwoliła na 40-procentową transfekcję komórek nabłonka płuc. Kolejna dawka pozwoliła na podniesienie tego poziomu do 50%, a trzecia już do 60%.
Ten lipid może umożliwić nam dostarczanie mRNA do płuc znacznie wydajniej niż jakikolwiek inny system dostarczania, który został dotychczas opisany.
Bowen Li, były pracownik naukowy MIT, adiunkt Uniwersytetu w Toronto
Dostarczone cząsteczki ulegają rozkładowi w ciągu kilku dni, chroniąc osobę chorą przed zapaleniem płuc. Możliwe jest podawanie kilku dawek, co jeszcze bardziej przewyższa tą metodę w porównaniu na przykład do zastosowania adenowirusów, które po kilku dawkach mogłyby wywołać odpowiedź immunologiczną.
Nanocząsteczki podawane są za pomocą metody wkraplania dotchawiczego, jednak naukowcy pracują nad udoskonaleniem metody i stabilizacji cząstek, która pozwoli na dostarczanie ich przy użyciu nebulizatora.
