Chińskim naukowcom udało się, dzięki edycji genomu, przywrócić wzrok myszom ze zwyrodnieniem siatkówki. Nowa metoda ma potencjał do korygowania wielu mutacji powodujących choroby.
Cuda w medycynie
Ludzkość dokonuje niesamowitych osiągnięć w sferze medycyny, a to wszystko dzięki kreatywności, uporowi i zaawansowanym technologiom. AI pomaga nam zwalczać choroby, smart urządzenia do noszenia pomagają nam ze schorzeniami i diagnostyką, a nowoczesne urządzenia pomagają z takimi kwestiami, jak transport czy aplikacja leków. Co jeszcze możemy zrobić, by przesuwać linię frontu w walce z chorobami? Jedną z możliwości jest edycja genów, w której naukowcy z Uniwersytet Nauki i Technologii w Wuhan poczynili ogromny postęp.
Wykorzystując nową, wysoce wszechstronną formę edycji genomu, opartą na metodzie inżynierii CRISPR (Clustered Regularly-Interspaced Short Palindromic Repeats), naukowcom udało się wyleczyć myszy dotknięte barwnikowym zwyrodnieniem siatkówki.
Większość dziedzicznych postaci ślepoty, w tym barwnikowe zwyrodnienie siatkówki, jest spowodowana defektami neuronalnych fotoreceptorów. Samo barwnikowe zwyrodnienie może być spowodowane mutacjami w ponad 100 różnych genach i szacuje się, że upośledza wzrok u 1 na 4000 osób. Rozpoczyna się dysfunkcją i śmiercią słabych światłoczułych pręcików, by następnie rozprzestrzenić się na komórki czopków wymagane do widzenia kolorów, ostatecznie prowadząc do poważnej, nieodwracalnej utraty wzroku.
Edycja genów przywraca wzrok
Naukowcy z Wuhan podjęli próbę uratowania wzroku myszy z barwnikowym zwyrodnieniem siatkówki, spowodowanym mutacją w genie kodującym krytyczny enzym o nazwie PDE6β. W tym celu zespół opracował nowy, bardziej wszechstronny system CRISPR o nazwie PESpRY, który można zaprogramować tak, aby korygował wiele różnych typów mutacji, niezależnie od tego, gdzie występują.
System celuje w zmutowany gen i przywraca aktywność enzymu w siatkówce. Zapobiega to śmierci fotoreceptorów pręcików i czopków oraz przywraca normalne reakcje elektryczne na światło. Sukces próby potwierdzono, przeprowadzając serię testów behawioralnych na myszy. Zwierzęta reagowały na bodźce wzrokowe w ten sam sposób co zdrowe osobniki.
Zespół twierdzi, że przed nim jeszcze długa droga do wdrożenia nowej terapii u ludzi. Badacze są jednak optymistycznie nastawieni do dalszej pracy.
Więcej o nowej metodzie leczenia można dowiedzieć się z artykułu naukowego zespołu.
