DNA (źródło: Pixabay)
DNA (źródło: Pixabay)

Nowa nadzieja w walce z chorobą Huntingtona. Polscy naukowcy mają nowy patent

W świecie medycyny, gdzie każdy krok naprzód ma ogromne znaczenie, europejski patent przyznany zespołowi naukowców z Wydziału Biologii Uniwersytetu Gdańskiego wprowadza iskierkę nadziei dla osób dotkniętych pląsawicą Huntingtona. Ta genetyczna, neurodegeneracyjna choroba od dawna stanowi wyzwanie dla badaczy i lekarzy, zmuszając ich do nieustannego poszukiwania nowych, skuteczniejszych metod leczenia.

Rewolucyjna metoda leczenia choroby Huntingtona

Uczeni z UG odkryli, że kluczem do potencjalnego leku jest genisteina (5,7-dihydroksy-3-(4-hydroksyfenylo)-4H-1-benzopiran-4-onu) — związek chemiczny naturalnie występujący w roślinach. Wykazuje ona zdolność do zmniejszania wielkości i liczby agregatów białkowych oraz obniżania poziomu zmutowanej formy białka huntingtyny, przez co może przyczynić się do znaczącego spowolnienia neurodegeneracji. Zastosowanie jej w medycynie objęto europejskim patentem, co stanowi znaczący krok w poszukiwaniu skutecznego leczenia choroby Huntingtona.

Dotychczas stosowane metody leczenia, w tym terapie farmakologiczne i fizjoterapia, skupiały się przede wszystkim na minimalizowaniu objawów choroby. Jednak powyższe odkrycie otwiera nowe perspektywy. Przeprowadzone badania wykazały, że genisteina może znacząco poprawić kondycję pacjentów, obniżając poziom toksycznego białka w komórkach, dzięki czemu wzrasta ich przeżywalność oraz normalizuje jego zachowanie. Eksperymenty przeprowadzono na modelach zwierzęcych.

Obciążenie dla pacjentów i gospodarki

Wspomniane schorzenie zalicza się do grupy nieuleczalnych i wyniszczających. Mutacja w genie odpowiedzialnym za kodowanie jest bezpośrednim źródłem choroby i prowadzi do problemów z koordynacją ruchową oraz do występowania demencji. Wskaźnik zapadalności to około 1 na 15000 osób w krajach rozwiniętych. Jest nie tylko problemem medycznym, ale również ze względu na znaczne koszty związane z opieką nad pacjentami (około 107534 złotych za osobę na rok), staje się odczuwalnym balastem dla gospodarki.

Na koniec warto dodać, iż grupa badaczy z Uniwersytetu Gdańskiego pod nadzorem prof. Grzegorza Węgrzyna zdobyła już w 2021 roku patent za odkrycie dotyczące genisteiny. Wtedy to dotyczyło jej wpływu na leczenie choroby Alzheimera. Zapewne posiadanie obu tych praw do wyłącznego korzystania z wynalazku może przyciągnąć zainteresowanie firm farmaceutycznych. Na takie pomyślne rozwiązanie liczą też nasi naukowcy.